O que é Kolbam - Ácido cólico e para que é usado?
Kolbam é um medicamento que contém como ingrediente ativo ácido cólico.O ácido cólico é um “ácido biliar primário”, um dos principais componentes da bile (um líquido produzido pelo fígado que ajuda na digestão das gorduras).
O Kolbam está autorizado para o tratamento vitalício de adultos e crianças com pelo menos um mês de idade que são incapazes de produzir quantidades suficientes de ácidos biliares primários, como o ácido cólico, devido a anormalidades genéticas específicas que resultam na falta das seguintes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilase, 2-metilacil-CoA racemase ou colesterol 7a-hidroxilase.
Quando os ácidos biliares primários estão ausentes, o corpo produz ácidos biliares anormais que podem danificar o fígado, com risco de falência hepática com risco de vida. Esses distúrbios são conhecidos como "defeitos congênitos da síntese primária de ácidos biliares".
Uma vez que o número de doentes com defeitos congénitos de síntese primária dos ácidos biliares é baixo, a doença é considerada “rara” e o Kolbam foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 28 de outubro de 2009.
Como o Kolbam é usado?
O Kolbam só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico especialista em doenças tratadas com o Kolbam.
Kolbam está disponível em cápsulas (50mg e 250mg). A dose diária é decidida e ajustada durante o tratamento com base nos níveis sanguíneos (sangue) e urinários de ácidos biliares e na função hepática de cada paciente. A dose diária máxima não deve exceder 15 mg por quilograma de peso corporal.
Kolbam deve ser tomado aproximadamente à mesma hora todos os dias, juntamente com uma refeição. No caso de crianças pequenas que não conseguem engolir as cápsulas, o conteúdo pode ser misturado com fórmula infantil, leite materno ordenhado, purê de batata ou purê de frutas.
Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.
Como funciona o Kolbam - Ácido cólico?
O ácido cólico é um dos principais ácidos biliares primários produzidos pelo fígado. O ácido cólico contido no Kolbam substitui o ácido cólico ausente no corpo do paciente. Dessa forma, ajuda a reduzir a produção de ácidos biliares anormais e promove a atividade normal da bile no sistema digestivo, aliviando os sintomas do distúrbio.
Qual o benefício demonstrado pelo Kolbam - ácido cólico durante os estudos?
Kolbam foi estudado em um estudo principal envolvendo 52 pacientes com defeitos inatos de síntese de ácido biliar primário, incluindo 7 pacientes com falta de esterol 27-hidroxilase, 2-metilacil-CoA racemase ou colesterol 7a-hidroxilase. Os principais parâmetros de eficácia foram alterações na bile. níveis de ácido e função hepática antes e após o tratamento com Kolbam. Kolbam demonstrou reduzir a quantidade de ácidos biliares anormais e melhorar a função hepática na população geral de pacientes com defeitos congênitos. síntese primária de ácidos biliares e uma tendência de melhora foi observada em cada deficiência enzimática individual, e esses resultados estavam de acordo com as expectativas clínicas e dados da literatura médica.
Qual é o risco associado ao Kolbam - ácido cólico?
Os efeitos colaterais do Kolbam são geralmente de gravidade leve a moderada e de natureza transitória. Os efeitos colaterais mais comuns (que podem afetar até 1 em cada 10 pessoas) são neuropatia periférica (lesão dos nervos nas mãos e pés), diarreia, náusea, refluxo ácido (refluxo do ácido do estômago para a boca), esofagite (inflamação do boca). esôfago), icterícia (amarelecimento da pele e dos olhos), problemas de pele (lesões) e mal-estar.
Kolbam não deve ser usado em combinação com fenobarbital (um medicamento para tratar a epilepsia).
Para a lista completa de efeitos colaterais e limitações, consulte o Folheto Informativo.
Por que foi aprovado o Kolbam - Cholic Acid?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Kolbam são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O CHMP concluiu que o Kolbam tem efeitos benéficos em doentes com deficiência do seguinte fígado enzimas: esterol 27-hidroxilase, 2-metilacil-CoA racemase e colesterol 7a-hidroxilase. No que diz respeito à segurança, os efeitos indesejáveis pareceram não graves e reversíveis.
O Kolbam foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre o Kolbam devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever a nova informação disponível e este resumo será atualizado em conformidade.
Que informação ainda se aguarda sobre o Kolbam - Ácido cólico?
Como o Kolbam foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o Kolbam monitorará os benefícios e a segurança do medicamento em relação ao registro de um paciente e fornecerá atualizações anuais.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Kolbam - Ácido Cólico?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que o Kolbam seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram adicionadas informações de segurança ao resumo das características do medicamento e ao folheto informativo de Kolbam, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes.
Além disso, a empresa que comercializa o Kolbam fornecerá material educacional contendo informações sobre o uso correto e seguro do medicamento a todos os médicos que devem prescrevê-lo.
Mais informações sobre Kolbam - Ácido Cólico
Para mais informações sobre a terapia com Kolbam, leia o Folheto Informativo (incluído com o EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
As informações sobre Kolbam - Ácido cólico publicadas nesta página podem estar desatualizadas ou incompletas. Para um uso correto dessas informações, consulte a página de isenção de responsabilidade e informações úteis.
