O que é Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol e para que é utilizado?
Ravicti é um medicamento usado no tratamento de longo prazo de distúrbios do ciclo da ureia em adultos e crianças com dois meses de idade ou mais, quando a doença não pode ser controlada apenas com mudanças na dieta. Pacientes com distúrbios do ciclo da ureia. O ciclo da ureia não consegue eliminar o nitrogênio residual do corpo devido à falta de certas enzimas hepáticas. No corpo, o nitrogênio residual é convertido em amônia, que é prejudicial se se acumular. Ravicti é utilizado em pacientes com deficiência de uma ou mais das seguintes enzimas: carbamoil fosfato sintase I, ornitina carbamiltransferase, argininosuccinato sintetase, argininosuccinato liase, arginase I e ornitina translocase.
Ravicti contém a substância ativa fenilbutirato de glicerol.
Uma vez que o número de doentes com doenças do ciclo da ureia é baixo, estas doenças são consideradas “raras” e o Ravicti foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 10 de junho de 2010.
Como é usado o Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol?
O Ravicti está disponível na forma de líquido (1,1 g / ml) para ser tomado por via oral ou através de um tubo que passa pelo nariz e vai para o estômago ou que passa do estômago para o estômago. Só pode ser obtido mediante receita médica e deve ser prescrito por um médico com experiência no tratamento de pacientes com distúrbios do ciclo da ureia.
A proteína é uma fonte de nitrogênio, portanto Ravicti deve ser usado em conjunto com uma dieta especial com baixo teor de proteína para reduzir a ingestão de nitrogênio e, em alguns casos, suplementos alimentares (com base na ingestão diária de proteína necessária para o crescimento e desenvolvimento).
A dose de Ravicti depende da dieta, altura e peso do paciente. Durante o tratamento, análises sanguíneas devem ser realizadas regularmente para ajustar a dose diária. A dose diária de Ravicti deve ser dividida em quantidades iguais e administrada com cada refeição. Para mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).
A terapia com Ravicti pode ser necessária ao longo da vida, a menos que o paciente receba um transplante de fígado com sucesso
Como funciona o Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol?
A substância ativa do Ravicti, o fenilbutirato de glicerol, é convertida em fenilacetato no organismo. O fenilacetato combina-se com o aminoácido glutamina presente nas proteínas, que contém azoto, para formar uma substância que pode ser eliminada do corpo pelos rins. Diminui o azoto. níveis no corpo, reduzindo a quantidade de amônia produzida.
Qual o benefício demonstrado pelo Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol durante os estudos?
Um estudo com 88 adultos com doenças do ciclo da ureia comparou o Ravicti com fenilbutirato de sódio (outro medicamento utilizado para tratar as doenças do ciclo da ureia). O principal parâmetro de eficácia foi a alteração dos níveis de amoníaco no sangue após 4 semanas de tratamento. O estudo revelou que Ravicti é pelo menos tão eficaz quanto o medicamento comparador no controle do nível de amônia no sangue: o nível médio estimado de amônia foi de aproximadamente 866 micromol por litro em pacientes tratados com Ravicti e 977 micromol por litro em pacientes tratados com sódio fenilbutirato. Dados adicionais de estudos de suporte mostraram efeitos semelhantes do Ravicti em crianças com 2 meses de idade ou mais.
Qual é o risco associado ao Ravicti - Glicerol Fenilbutirato?
Os eventos adversos mais comuns de Ravicti (que podem afetar mais de 5 em 100 pessoas) são diarreia, flatulência (gases), dor de cabeça, diminuição do apetite, vômitos, cansaço, mal-estar e odor anormal da pele.
O Ravicti não deve ser utilizado para tratar a hiperamonemia aguda (aumento repentino dos níveis de amoníaco no sangue). Para a lista completa dos efeitos secundários notificados com o Ravicti e as suas limitações, consulte o Folheto Informativo.
Por que foi aprovado o Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Ravicti são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
O Ravicti demonstrou ser eficaz na redução do nível de amoníaco no sangue em doentes com doenças do ciclo da ureia. O Ravicti é um medicamento de libertação sustentada, o que significa que a substância ativa é libertada de forma constante ao longo do dia. Consequentemente, também elimina os resíduos o nitrogênio ocorre constantemente e isso produz um melhor controle dos níveis de amônia no sangue durante todo o dia. Pela mesma razão, Ravicti não deve ser usado para tratar a hiperamonemia aguda, para a qual são necessários tratamentos de ação mais rápida.
Além disso, uma vez que está disponível em formulação líquida, o Comité considerou que o Ravicti pode ser mais aceitável, especialmente para crianças, do que outros medicamentos granulados para adicionar aos alimentos; a formulação líquida também facilita sua administração via tubo em pacientes que não conseguem engolir devido a problemas neurológicos.
Os efeitos secundários do Ravicti ocorreram principalmente no intestino e foram considerados controláveis, no entanto, aguardam-se mais dados sobre a segurança a longo prazo do Ravicti.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Ravicti - Glicerol Fenilbutirato?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que o Ravicti seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, as informações de segurança foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo de Ravicti, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes.
Além disso, a empresa que comercializa o Ravicti criará um registo de doentes para obter mais informações sobre os benefícios a longo prazo e a segurança do medicamento.
Mais informações sobre Ravicti - Fenilbutirato de Glicerol
Para mais informações sobre a terapia com Ravicti, leia o Folheto Informativo (incluído com o EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
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