O que é Cerdelga - eliglustat e para que é usado?
Cerdelga é um medicamento indicado para o tratamento a longo prazo de doentes adultos com doença de Gaucher tipo 1. A doença de Gaucher é uma doença hereditária rara na qual se observa uma deficiência numa enzima chamada glucocerebrosidase (também chamada ácido beta-glucosidase). as condições normais metabolizam uma gordura chamada glicosilceramida (ou glicocerebrosídeo). Na ausência da enzima, a gordura é depositada no corpo, geralmente no fígado, baço e ossos. Os sintomas típicos da doença resultam: anemia (baixo número de glóbulos vermelhos), fadiga, tendência a hematomas e hemorragias, aumento do baço e do fígado, dores nos ossos e fracturas. O Cerdelga é utilizado em doentes com doença de Gaucher tipo 1, que é a forma que normalmente afeta o fígado, o baço e os ossos. É utilizado em pessoas que o metabolizam a uma taxa normal (ou seja, nos chamados metabolizadores 'intermediários' ou 'extensos') ou a uma taxa mais lenta ('metabolizadores lentos'). Uma vez que o número de doentes com doença de Gaucher é baixo, a doença é considerada “rara” e o Cerdelga foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 4 de dezembro de 2007. Cerdelga contém a substância ativa eleglustato.
Como é usado o Cerdelga - eliglustat?
O Cerdelga está disponível em cápsulas (84 mg) para administração oral. O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico com experiência no tratamento da doença de Gaucher. Antes de iniciar o tratamento com Cerdelga, deve ser realizado um teste para determinar a rapidez com que o medicamento é metabolizado no corpo dos pacientes (ou seja, para determinar se eles são metabolizadores fracos, intermediários ou extensos). O medicamento não deve ser administrado a pacientes que o metabolizam a uma taxa muito elevada (os chamados "metabolizadores ultrarrápidos") ou para indivíduos cuja capacidade de metabolizar o medicamento é desconhecida ou nos quais a taxa de metabolismo não foi determinada num teste específico. A dose recomendada de Cerdelga é de uma cápsula duas vezes ao dia em pacientes com "atividade metabólica dentro da faixa normal" (metabolizadores intermediários ou extensos). Em pacientes cujo corpo metaboliza o medicamento lentamente (metabolizadores fracos), a dose recomendada é de uma cápsula uma vez ao dia. Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.
Como funciona o Cerdelga - eliglustat?
A substância ativa do Cerdelga, o eliglustato, atua bloqueando a ação de uma enzima envolvida na produção de glucosilceramida. Uma vez que a acumulação desta substância gorda em órgãos como o baço, o fígado e os ossos é responsável pelos sintomas da doença de Gaucher tipo 1 , reduzir sua produção ajuda a limitar seu acúmulo nesses órgãos, que, portanto, funcionam melhor.
Qual o benefício demonstrado pelo Cerdelga - eliglustat durante os estudos?
Cerdelga demonstrou ser eficaz no tratamento da doença de Gaucher em dois estudos principais. No primeiro estudo, que analisou principalmente a redução do tamanho do baço, participaram 40 doentes não tratados anteriormente com doença de Gaucher do tipo 1. uma redução média no tamanho do baço de 28% em comparação com o aumento de 2% observado em pacientes tratados com placebo (um tratamento simulado) nove meses após o tratamento. Os doentes tratados com Cerdelga também apresentaram melhorias noutros sinais da doença, incluindo uma redução do tamanho do fígado e um aumento dos níveis de hemoglobina (a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigénio pelo corpo). A eficácia de Cerdelga também foi demonstrada em outro estudo que envolveu 160 pacientes com doença de Gaucher tipo 1 que haviam sido previamente tratados com terapia de reposição enzimática ausente e cujos sintomas da doença estavam sob tratamento. Alguns pacientes foram tratados com Cerdelga, enquanto outros foram tratados com terapia de reposição enzimática. Este estudo constatou que, após um ano de tratamento, a doença permaneceu estável em 85% dos indivíduos tratados com Cerdelga em comparação com 94% dos pacientes que continuaram a terapia de reposição enzimática.
Qual é o risco associado ao Cerdelga - eliglustat?
O efeito secundário mais comum com Cerdelga (que pode afetar mais de 1 em 10 pessoas) é diarreia, que afeta aproximadamente 6 em 100 pacientes. A maioria dos efeitos colaterais são leves e transitórios. Para a lista completa de efeitos colaterais detectados com Cerdelga, consulte a embalagem folheto. Cerdelga não deve ser tomado em associação com certos medicamentos que podem interferir com a capacidade do organismo para o decompor, uma vez que esta interferência pode afetar os níveis sanguíneos de Cerdelga.Para a lista completa de restrições, consulte o Folheto Informativo.
Por que foi aprovado o Cerdelga - eliglustat?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Cerdelga são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Cerdelga demonstrou ser eficaz na melhoria dos sintomas da doença. maioria dos pacientes não tratados anteriormente com doença de Gaucher tipo 1, bem como na manutenção da doença estável na maioria dos pacientes previamente tratados com terapia de reposição enzimática. No entanto, uma minoria de pacientes (aproximadamente 15%) que são pacientes que mudaram da terapia de reposição enzimática para Cerdelga não respondeu de forma ideal após um ano de tratamento. Outras opções de tratamento devem ser consideradas para esses pacientes. A progressão da doença deve ser monitorada periodicamente em todos os pacientes que mudam da terapia. Enzima de reposição de Cerdelga Em relação à segurança, embora os efeitos colaterais tenham sido de principalmente de natureza leve e transitória, o CHMP recomendou uma investigação mais aprofundada da segurança do medicamento a longo prazo.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Cerdelga - eliglustat?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que Cerdelga seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram adicionadas informações de segurança ao resumo das características do medicamento e ao folheto informativo de Cerdelga, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes. Além disso, a empresa que comercializa o Cerdelga fornecerá aos médicos e pacientes materiais educacionais para garantir que apenas as pessoas com doença de Gaucher tipo 1 sejam tratadas com Cerdelga e que o medicamento não seja utilizado em combinação com outros medicamentos que possam alterar significativamente os seus níveis sanguíneos. Todos os pacientes com prescrição de Cerdelga receberão um cartão de alerta. A empresa também manterá um registo dos doentes tratados com Cerdelga para avaliar a segurança do medicamento a longo prazo. Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de riscos.
Mais informações sobre Cerdelga - eliglustat
Em 19 de janeiro de 2015, a Comissão Europeia concedeu uma "Autorização de Introdução no Mercado" para o Cerdelga, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre a terapia com Cerdelga, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou consulte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Cerdelga está disponível no site da Agência: ema.Europa.eu/Find medicamento / Medicamentos para uso humano / Doenças raras Última atualização deste resumo: 01-2015.
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